Nhà thuốc Lan Phương: Giải pháp nhắm mục tiêu mới cho ung thư gan

Ung thư biểu mô tế bào gan hay ung thư gan nguyên phát (HCC) có xu hướng phát triển và rộng rãi với tốc độ nhanh. Nếu nó không được phát hiện ở giai đoạn sớm, điều này có nghĩa là những người được chẩn đoán mắc bệnh này chỉ có thể sống sót sau 11 tháng.

Các nhà nghiên cứu đã phát triển một loại thuốc mới có tên FFW có khả năng ngăn chặn sự phát triển của ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) hoặc ung thư gan nguyên phát. Khám phá này mở ra cơ hội cho các phương pháp điều trị ung thư gan hiệu quả hơn với ít tác dụng phụ hơn.

Thuốc mới chữa ung thư gan

Các nghiên cứu gần đây cho thấy tại Hoa Kỳ, ung thư biểu mô tế bào gan là nguyên nhân hàng đầu thứ chín gây tử vong liên quan đến ung thư.

Phương pháp điều trị đầu tiên cho HCC là thuốc Sorafenib, có tác dụng phụ bất lợi và kéo dài thời gian sống chỉ thêm ba tháng. Việc thiếu các lựa chọn điều trị hiệu quả, cùng với việc phát hiện muộn đã khiến HCC trở thành nguyên nhân hàng đầu thứ hai gây tử vong do ung thư trên toàn thế giới.

Trong nỗ lực cải thiện điều trị ung thư gan, các nhà nghiên cứu của Viện Ung thư Singapore tại Đại học Quốc gia Singapore ở Queenstown đã cùng với các đồng nghiệp từ các tổ chức toàn cầu khác phát triển một loại thuốc chữa ung thư gan mới thử nghiệm mà họ gọi là "FFW".

Các nhà khoa cho rằng, FFW có thể cản trở sự phát triển của ung thư gan nguyên phát và giúp giảm các tác dụng không mong muốn của liệu pháp điển hình.

Giải pháp chống khối u gan

Các nhà nghiên cứu dựa trên nghiên cứu mới của họ về một số phát hiện trước đó về một loại protein được biết là có liên quan đến sự phát triển của khối u gan: SALL4.

• SALL4 được nhìn tìm thấy ở thai nhi đang phát triển, nhưng nó thường không hoạt động trong các mô đã trưởng thành. Tuy nhiên, trong ung thư gan protein này sẽ hoạt động trở lại, góp phần tăng trưởng khối u.
• Cho đến nay, SALL4 đã được coi là "mục tiêu không thể xâm nhập", nghĩa là nó không đáp ứng với các loại thuốc nhắm vào nó. Bởi vì, không giống như các protein khác SALL4 không có cấu trúc túi nhỏ nơi các phân tử thuốc có thể cư trú và có hiệu lực.

Tuy nhiên, dựa vào các nghiên cứu trước đây nhóm nghiên cứu đã tìm ra một cách khắc phục vấn đề này.

• Protein SALL4 hoạt động với một loại protein khác là NuRD để hình thành mối quan hệ đối tác rất quan trọng cho sự phát triển của bệnh ung thư như HCC.
• Thay vì tìm kiếm 'túi' trên SALL4, nhóm nghiên cứu của đã thiết kế một phân tử sinh học để ngăn chặn sự tương tác giữa SALL4 và NuRD.
• Trong các thí nghiệm việc ngăn chặn sự tương tác này đã dẫn đến cái chết của tế bào khối u và giảm sự di chuyển của các tế bào khối u.

Khi được sử dụng kết hợp với sorafenib với FFW cũng có thể cản trở sự phát triển của ung thư gan kháng thuốc này.

Liệu pháp nhắm mục tiêu ung thư gan mới

Trong khi hầu hết các liệu pháp nhắm mục tiêu là thuốc phân tử nhỏ, một loại thuốc peptide được thiết kế tốt như FFW có xu hướng sở hữu độ chọn lọc cao hơn trên các bề mặt liên kết lớn với các độc tính an toàn hơn so với các phân tử nhỏ.

Hợp chất thí nghiệm của các nhà nghiên cứu là một loại thuốc peptide. So với các loại thuốc phân tử nhỏ, thuốc peptide hoạt động với độ chính xác cao hơn, điều đó cũng có nghĩa là nó có khả năng ít độc hơn. Nó sẽ không ảnh hưởng đến các mô khỏe mạnh.

Một mục tiêu ung thư lý tưởng nên đặc hiệu ung thư và không độc hại đối với các mô bình thường. Để đạt được điều này, các nhà nghiên cứu hợp tác để tìm ra một liên kết còn thiếu có thể chữa ung thư và phục hồi chức năng tế bào bình thường.

Việc nhắm mục tiêu tương tác SALL4 - NuRD như một mục tiêu dành riêng cho tế bào ung thư, là đại diện mới thú vị để phát triển các lựa chọn điều trị.

• Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một phương pháp tích hợp, kết hợp với các kỹ thuật phân tích cấu trúc, để hành động trên các tương tác protein như SALL4-NuRD.
• Nỗ lực hợp tác đã dẫn đến việc thiết kế peptide FFW, một chuỗi nhỏ các axit amin có thể can thiệp vào các tương tác SALL4-NuRD.
• FFW có thể ngăn chặn một cách hiệu quả bề mặt tương tác protein-protein khổng lồ và không yêu cầu túi vẫn có hiệu lực.

Các nhà nghiên cứu đang tiếp tục nghiên cứu về peptide này và các peptide khác có cấu trúc tương tự, với mục đích cuối cùng là có thể biến chúng thành thuốc cấp lâm sàng vì lợi ích của bệnh nhân.

Nếu các nhà nghiên cứu hoàn thiện loại thuốc peptide và có lẽ phát triển các hợp chất tương tự khác. Họ hy vọng sẽ sử dụng chúng để giải quyết một loạt các bệnh ung thư khác phụ thuộc vào SALL4.

Xem thêm về ung thư gan: https://nhathuoclanphuong.net/ung-thu-gan-la-gi/